九月_新藥專題｜CAR-T細胞新藥 趨勢前景看好
評析人: 申忠哲 智璞產業趨勢研究所 大健康中心主任
CAR-T治療再突破，刷新最長緩解期紀錄
CAR-T(Chimeric antigen receptor T cell, 嵌合抗原受體 T 細胞)細胞治療新篇章，除過去大家熟知美國艾蜜莉和台版艾蜜莉的抗血癌故事外，另一項Nature和Nature Medicine期刊報導的案例，揭示2006年一位女童接受實驗性CAR-T 細胞治療，靶向GD2對抗兒童常見實體瘤的神經母細胞瘤，19年未復發，創最長癌症緩解期的記錄! 除了爲細胞療法完全治癒癌症的醫學領域注入另一劑强心針外，接下來能否從血液腫瘤擴大到攻克占癌症病人九成以上的實體腫瘤，將是全球病患、醫療人員，以及癌症新藥開發公司持續關注的焦點。
癌症細胞療法革命加速，美國FDA近年核准多款細胞新藥登場
癌症細胞療法革命加速，多款細胞療法正雨後春筍冒出，全球核准上市癌症細胞療法約有16項以上，包含治療滑膜肉瘤的TCR-T基因修改T細胞受體療法，以及治療晚期黑色素瘤的TIL腫瘤浸潤淋巴細胞療法，而治療血癌、淋巴癌和多發性骨髓瘤的CAR-T是目前最成熟且臨床應用最廣泛的技術，全球已有14項CAR-T産品核准上市，美國FDA核准7項、中國也核准6項，以及印度核准1項。根據Grand View Research報告，2024年全球CAR-T細胞療法市場規模約46.5億美元，預估2030年可成長3.43倍，達到159.7億美元，年複合成長率爲22.2%。從銷售業績來看，截止目前CAR-T細胞療法上市細胞新藥已有二款銷售額近10億美元，分別為Yescarta®2024年銷售達16 億美元、Carvykti®2024年銷售額達9.63億美元，其中Breyanzi®2024年銷售達7.47億美元的銷售額也逐季成長，隨著臨床療效的驗證，CAR-T療法的治療地位正逐步提升，從過去後線或第三線治療，移至第二線，甚至未來朝向第一線治療邁進。從募資角度來看，2025年CAR-T療法無懼美國生技醫藥産業籌資低迷情勢下，仍展現強勁的資金吸引力，國際藥廠再度砸下數十億美元積極搶進新一代in vivo CAR-T療法(體內CAR-T療法)的佈局，其中三項具代表性的重磅交易引人矚目，分別為阿斯利康(AstraZeneca)以10億美元收購EsoBiotec、艾伯維(AbbVie)以21億美元收購Capstan Therapeutics，以及吉利德(Gliead/Kite)以3.5億美元收購Interius BioTherapeutics等，除了看好CAR-T療法憑藉改造自身免疫細胞對抗血癌乃至其他腫瘤，爲患者帶來完全治愈的療效外，更值得關注的是mRNA-based in vivo CAR-T的新技術崛起，以融入mRNA技術，無需體外培養，直接在體內完成T細胞『改造升級』，突破傳統CAR-T體外培養的製程限制，並推動CAR-T療法走向通用化與規模化，更讓這場細胞治療革命邁入製程革新的階段。
台廠續攻細胞療法商機，從細胞新藥開發和CDMO雙路進擊佈局台美市場
CAR-T細胞療法自2017年核准上市以來，在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤的顯著療效，徹底改變細胞療法治癒癌症的格局，也帶動基因修飾細胞療法被視爲極具潛力的治療方案之一。然而，過去受限於高昂療程費用約37.3萬美元至53.3萬美元、複雜且高規格的生産製程，以及血液腫瘤病患群體小和個人化的限制，也讓CAR-T療法的普及之路充滿挑戰。
在突破複雜製程和降低成本方面，CAR-T細胞治療製備技術正朝向封閉式全自動設備製程的趨勢，來強化操作安全、製程一致性、減少操作步驟、縮短製程時間、提高細胞體外活化、病毒轉導和擴增效率，以及成本控制，並支持現地製造(on-site manufacturing)或區域CDMO製造的需求。此外，In vivo CAR-T在體內造兵的技術發展策略，已從概念驗證走向臨床實踐，從個人化走向通用大眾化，從血液瘤到實體瘤，從癌症治療到自身免疫疾病，多項in vivo CAR-T候選療法進入臨床1期，其應用邊界正在不斷拓寬。
臺灣發展CAR-T起步雖較晚，也正從CDMO海外接單和基因修飾技術創新發展漸漸走向國際，如長聖的細胞新藥CAR001，以全球首項mRNA工程化異體CAR-γδT細胞療法，獲美國FDA臨床1/2期，CDMO業務與全台19家醫療機構合作，以新藥授權與CDMO雙引擎，推進國際合作; 台寶生醫CDMO接單持續加溫帶動營收增長，並獲美國梅約診所合作; 樂迦再生獲日本細胞新藥公司CellFiber製造訂單，國內外接單量量增，新廠明年投產，以及直接佈局美國市場的創新靶點和快速製程的承寶，都為逐漸成熟的CAR-T治療市場進行備戰，面對未來挑戰CAR-T産品在療效、適應症覆蓋和商業化能力要求也將更高。
—欲索取更多資訊，請點聯繫我們 —
