三月新藥專題｜AI引爆新藥開發再突破
不走傳統新藥開發的老路線，AI正企圖改寫醫藥發展新篇章，但現在，它必須證明這一點，AI技術和數據帶來根本性改變，AI演算法重寫藥物發現流程，重新定義藥物發現的生物模型，AI 利用高效處理基因組學、臨床數據、文獻等大數據，構建精準預測模型來模擬複雜生物過程，並在靶點發現、藥物分子設計生成、臨床試驗優化等應用已累積大量成功案例，AI從輔助新藥研發的縮短時間、降低成本、提高成功率，解决傳統藥物研發模式低效、高成本痛點壓力，走到臨床Phase 2/Phase 3的證據驗證，正逐步邁入到真實世界的新藥核准階段。
截止目前，雖然尚無任何一款AI設計的新藥通過美國FDA核准，但到了2025年底，AI製藥產業迎來明確的轉折點，AI不再僅僅被視為新藥研發過程中降本、增效與推動創新的工具，AI設計的新藥又推進至新的里程碑，即將進入「藥物核准和上市階段」，目前進度最快的案件分別為Elevar Therapeutics(Relay Therapeutics) 研發的lirafugratinib，是已向美國FDA提交新藥申請的AI設計膽管癌新藥;武田(Takeda)收購NimbusTherapeutics/Schrödinger所開發的Zasocitinib(TAK-279)，是在兩項臨床3期試驗中均獲成功的AI設計乾癬新藥; 以及Generate Biomedicines的GB-0895，是全球首款進入臨床3期的AI優化生成抗體，以AI技術優化了安進(Amgen)已上市治療重度哮喘和鼻竇炎暢銷藥Tezspire(tezepelumab)的結合區序列，延長藥物的半衰期，讓患者的給藥頻率從過去每月乙次，延長到每三個月乙次。
未來若首款AI設計的藥物分子核准上市時，傳統新藥開發模式將可能被徹底改寫，AI賦能新藥開發的角色也將從單純的工具效益，轉變爲真正的産品效益，新藥研發將不再依賴從靈光乍現的運氣式篩選，而是邁入可在海量數據中，進行系統化、多模態、可依需求設計，及持續優化的全新時代。
AI製藥公司邁入估值重構機遇
國際AI製藥公司的發展趨勢，可從營運模式和資本估值來看，在營運模式方面，可分為二類，分別為高投入、重資産的AI製藥平台型公司，對外提供AI篩藥服務，對內則自主開發新藥，目標直指打造高回報潛力的暢銷藥;另一類則為輕資産、追求穩定現金流的AI製藥工具型公司，不投入新藥臨床開發，專注AI技術授權與數據服務，整體而言，AI製藥公司目前的產值多來自委託授權服務。根據markets&markets報告，2025年全球AI藥物發現應用市場產值規模約為24億美元，預估到2027年可成長 1.66倍，達到 40 億美元，年複合成長率為 29.2%，持續吸引國際大藥廠、大型科技公司和AI製藥新創公司三方押注的原因主要有二，一、來自傳統研發模式低效與高成本的痛點，新藥開發平均耗時逾 10 年、成本超過 10 億美元，且成功率下降、審批難度提升、試驗招募困難、監管要求日益複雜。此外，暢銷藥上市後，可能因為專利過期學名藥瓜分市場、競爭性療法衝擊，以及產品生命周期壓縮，直接導致製藥公司投入和產出面臨巨大壓力。二、新藥競爭焦點已從導入AI，轉向高效利用AI，更取决於數據處理能力和算法迭代速度，全球製藥產業正走向由AI驅動的轉型時代。在此結構性壓力下，2023年至今，幾乎國際大型製藥公司都與各類型的AI製藥公司展開豐富且密切的合作，甚至禮來(Eli Lilly)和羅氏(Roche)都不約而同，聯手輝達(NVIDIA)打造全新AI超級製藥工廠。
在資本估值方面，隨著國際製藥公司在AI工具的研發支出，或AI篩藥技術合作協議，乃至AI製藥公司的資產收購的持續成長，近期越來越多海內外AI製藥公司在資本市場上市，如Insilico(港股)、Generate Biomedicines(美股)，AI加速藥物研發已從驗證，步入産業影響力、技術實力，以及資本的認可度，並從臨床進度突破、技術差異化、與資產可交易性，將重構資本市場對AI製藥產業的估值。
台灣佈局AI製藥，加速轉型發展
台灣製藥產業的 AI 轉型不僅是技術突破，更是策略性定位的關鍵，台廠在資源有限的情況下，善用AI加速新藥研發，推動藥物設計、老藥新用和藥物開發已逐漸形成趨勢。其中，以思捷優達-KY和安宏生醫的臨床進展最快，AI設計的藥物皆已進入臨床2期，若能順利推進至臨床3期並取得積極數據，將提升台灣AI 製藥的國際競爭力，並帶動整體產業信心與資金投入。
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