發表會｜2023 聚焦主軸 大健康產業新一波商機浪潮(下)
3.新興療法如何在後疫情時代彎道超車呢?臺灣能…細胞治療或基因療法
突破、攻克和治癒是人類面對疾病和挑戰生命生存的姿態，在每一項醫療新興技術療法的發展，背後都隱藏著人類重大科學發現和技術發明歷程的積累，所有的藥物研究開發可說是一部30-40年的醫藥科學發展史。
以COVID-19疫苗的 m RNA技術平台為例，匈牙利科學家卡塔林·卡里科（Katalin Kariko）也是歷經千辛萬苦對m RNA技術30年的堅持和努力，在COVID-19大流行挑戰中才一戰成名，造就BNT和Moderna在m RNA疫苗技術興起的故事。
目前新興技術療法種類繁多，大致可包含再生醫學療法、細胞與基因治療(Cell& Gene Therapy, CGT)、免疫療法(immune-oncology, IO)、雙特異性抗體(bispecific antibody, BsAb), CAR-T細胞治療(chimeric antigen receptor- T-cell, CAR-T)、抗體藥物複合體(antibody drug conjugate, ADC)、CRISPR/Case9基因編輯、核酸藥物(反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)、小干擾RNA(siRNA)、核酸適配體(RNA aptamer)及信使RNA(mRNA))，或外泌體(exosome)等。截至2022年初USFDA已核20多項准細胞與基因治療、7項CAR-T細胞治療、4項雙特異性抗體、13項抗體藥物複合體和13項核酸藥物。
2022年國際臨床試驗項目執行情況來看，國際間執行新興技術療法包含癌症免疫療法、CAR-T細胞治療、核酸基因療法(mRNA/反義寡核苷酸/siRNA/DNA)、BsAb(雙特異性抗體)、ADC(抗體藥物複合體)，到2023年癌症免疫療法、細胞治療和核酸基因治療，將仍是最受關注的新興領域。如圖4，細胞治療和基因治療在臨床試驗研究案近年來快速增加，其中又以再生醫學領域的細胞治療，以及細胞與基因治療的CAR-T療法最受關注，受惠於mRNA疫苗上市效益，雖然核酸基因治療快速崛起，但實質核酸基因藥物仍須突破肝腎毒性和發育風險需要相關限制突破，因此市場給予細胞治療較高的發展期待。。
根據市調公司統計，2010年全球再生醫療的市場規模僅10億美元，2020年已突破123億美元，2030年可望達到955億美元，由於全球在細胞治療領域目前以幹細胞與CAR-T療法較為成熟，臺灣特管辦法已鬆綁核准用於治療的細胞種類，分別為自體免疫細胞(包括CIK、NK、DC、DC-CIK、TIL、gamma-delta T 之adoptive T 細胞輸入療法)、自體纖維母細胞、自體軟骨細胞移植、自體脂肪幹細胞、自體骨髓間質幹細胞和自體周邊血幹細胞等6大類，將有助於加速各類疾病在細胞治療適應症的研究。
臺灣細胞治療領域的國際競爭力可歸納來自三大面向，分別為1.臺灣細胞治療產業群聚效益漸顯，根據2021年統計臺灣約有2.6%生技公司投入細胞治療領域，目前執行中細胞治療相關臨床試驗案件約占全球案件數12％，且逐年增加，搭配臺灣CDMO產業聚落效益，能提供細胞治療生產過程需要載體(質體/病毒)，以及各類細胞，將完備臺灣細胞製備產業鏈，2.政策和法規加持: 目前臺灣已通過生技醫藥產業發展條例和特管辦法，預計年底將通過「再生醫療二法」和「醫療法35條修正案」，再生醫療二法中再生醫療管理條例將管理上市產品與醫療技術，以及再生醫療製劑管理條例將管理製備產線風險和GMP等級，以及製程規範，而醫療法35條修正案將為細胞治療產業注入來自醫院端投資資金活水，3.臺灣目前已有40家以上醫療機構可實施細胞治療技術，21間以上生技公司投入細細胞醫學產業公司，目前共有9種細胞治療技術和發展4大適應領域包含高發常見癌症、嚴重高發慢性病和功能缺損和醫學美容，超過100項核可項目，細胞治療產業全球正進入快速發展期中，細胞治療具有超低的免疫排斥性，強大的分泌細胞因子(cytokine)能力和增殖分化能力，以及易於提取純化和體外大量擴增等特性，為其臨床應用帶來巨大的潛能，細胞治療已如火如荼在臺灣醫療場域開展，並朝向產業化發展，短期可看累積治療個案數的增長率，中長期要看臨床療效治癒效果。
圖4. 2022年國際細胞和基因治療臨床試驗項目執行數量變化圖
資料來源: Pharmaprojects(2022/01)
結論
智璞觀測臺灣醫藥研發接軌全球生醫產業開發競賽，已邁入新的細分賽道，分別為以技術領跑的新興治療賽道，以及以搶攻特定治療市場的藥品銷售賽道。在新興治療賽道中，除政策加持和法規鬆綁外，業者能否在細胞治療技術領跑中跟上國際第一梯隊展現彎道超車的機遇，短期可看累積治療個案數的增長率，中長期要看臨床療效治癒效果，在特定治療市場的藥品銷售賽道中，多家新藥公司已取得海外藥證，隨著各國市場藥證取證在新起跑點開拓，以及藥品上市後新的臨床治療效益數據加持，短期可看新市場取證速度、延伸適應症和新臨床數據亮點，中長期仍是要看實質業績增長率，預估2-3年內業績增長率是重要觀察指標。
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