六月_再生醫療專題｜再生醫療前景看俏，再生醫療法助攻台廠升級
再生醫療時代來臨，再生醫療是人類寄予完全治癒疾病理想的實踐方案之一，是利用基因、細胞及其衍生物，來治療、修復或替換人體細胞、組織及器官的方案，如以基因、細胞及其衍生物來製成藥品(Cell-based drugs)，或利用細胞來製作身體組織器官來治癒疾病，並從醫療技術和新藥開發雙軌道走向臨床醫學應用。細胞是人體的基石，無論是基因、細胞及其衍生物都是以細胞為核心技術，生技醫藥專家透過再生醫療技術創新發展全球開跑，其技術創新內容涵蓋細胞療法（cell therapy）、細胞暨基因療法（cell gene therapy, CGT）、基因療法（gene therapy）和組織工程療法（Tissue engineering therapy），以及從基因、細胞和組織，延伸至器官工程的微型器官晶片(organ-on-a-chip)或人造器官(artificial organs)等創新醫材(Novel medical device)。細胞療法是將細胞改造成藥物(細胞製劑)，來進行人類疾病治療和修復，透過將人的自體、同種異體，或異種(非人體)等新的、健康的細胞，經體外培養後輸入回人體內的治療方法，可替換罹病或受損的細胞，或阻止和逆轉疾病，如癌症患者，從其體內抽取、分離出特定免疫細胞，經體外培養、擴增數量、強化功能後，再以細胞製劑輸入回患者體內，來治療癌細胞，又或者以細胞為醫療的工具，從細胞製作人造的身體組織或器官，來進行再生、修復、重組和替換受損的細胞、組織或器官移殖，進而完全治癒病患組織或器官的缺損。有鑒於此，再生醫學是先進醫學，以細胞為醫療核心的產品具有技術門檻高、創新潛力大、臨床效益性高、產品客制化等特點，目前已成為各生技醫藥公司競相佈局的新興創新療法領域。
全球再生醫療前景看俏，國際加速細胞療法佈局 根據Markets and Markets (2024)數據，2023年全球再生醫療的市場規模約160億美元，預估2028年可成長3.06倍，達到490億美元，年複合成長率為25.1%。全球再生醫療發展領域中，以功能性細胞為治療核心，可簡單區分為幹細胞療法和免疫細胞療法、組織細胞修復療法三大領域，是將細胞作為活體藥物來對抗疾病，其核心技術在於細胞來源、細胞種類選用、細胞製劑製程、細胞儲存，以及最終治療療程(細胞施用醫療技術)，也因為每種細胞在細胞因子分泌、細胞生長因子和免疫活性等功能的獨特性，所以每一種細胞治療的產品都可視為一項專屬獨特的醫療產品。目前各國對於核准細胞治療產品類別不同，以美國FDA為例，核准超過 37種細胞和基因產品(包含以造血幹細胞製成的藥物)，截止目前全球已核准上市的細胞治療產品至少有74件。 綜觀國際大藥廠，近年都在積極佈局再生醫療相關領域，其中細胞暨基因療法興起將有可能改變各大藥廠未來在生技製藥的競爭格局，如Gilead(Kite) 、Novartis(Legendbiotech)、BMS(Juno)和Janssen成功開發CAR-T細胞療法; GSK、Astellas、Roche(Adaptimmune)，或Takeda(Zelluna)，若AstraZeneca (Neogene)佈局TCR-T細胞療法; MSD、Gilead、BMS、Sanofi與AbbVie佈局NK細胞療法，或BMS (Century)、Bayer(BlueRock)發展iPS細胞技術平台和基因工程技術，以及AstraZeneca積極佈局微型器官晶片和人造器官的幹細胞療法修復領域等。整體而言，歐美大藥廠仍以主流適應症市場領域為開發標竿，以癌症和罕見疾病治療有關之細胞暨基因療法較受親賴，而免疫細胞療法攻克癌症和實體瘤是市場最具期待性的產品，對於中小型生技製藥公司則以利基適應症市場和技術平台較具切入的發展機會。 再生醫療法奠定台灣法源基石，助攻台廠生技醫藥產業鏈持續升級進化 再生醫療發展全球開跑，對於全球生技製藥企業而言，無疑是藍海產業發展賽道，因為箇中的技術創新和治療應用仍有待嚴謹的醫療驗證突破，尚未形成獨占鰲頭的龍頭藥企，且破壞式創新技術的引領下有望開啟生物醫藥新時代，因此，在百花齊放的再生醫療治療領域中，選題和技術驗證仍是關鍵，特定技術平台或細胞治療方案所累積治療個案數的增長率，以及臨床療效治癒效果數據文獻，將是技術突破重要觀察點。目前台灣再生醫療產業發展佈局面向，包含長聖、向榮、訊聯等多家廠商著重在(1)細胞新藥開發，以聚焦在免疫細胞治療癌症，如創新的γδ-T細胞治療臨床研究，或免疫細胞治療肺癌、食道癌、胃癌等新適應症，或幹細胞治療急性心肌梗塞、急性缺血性腦中風、新型冠狀病毒感染症等臨床急重症疾病，以及間質幹細胞產品治療退化性關節炎、膝關節軟骨缺損、脊髓損傷等細胞治療; 如樂迦再生、台寶生醫等多家廠商則著重在(2)細胞製劑CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization，委託開發暨製造服務)，除透過各類細胞技術平台，持續擴充高階細胞治療CDMO量能外，更導入創新AI/ML運算輔助模型，在產品安全性及有效性的前提下，加速研發速度、優化製程並降低開發成本; 而艾萬霖、永立榮、博惠等多家廠商則側重在(3)外泌體(細胞及其衍生物)新藥和創新醫美原料研發，或細胞周邊冷凍保存等業務，並逐步取得國際認可成績。 台灣受惠於國內法規制定和開放，2024年6月4日台灣已成為亞洲除日本、韓國外，第3個制定再生醫療專法的國家，再生醫療雙法(備註:《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》)落地，除維護病人接受先進治療權益，確保合格醫療機構執行再生醫療的安全及品質外，讓台灣在再生醫療研究發展、細胞製劑技術管理和細胞源頭管理等具備法源依據，可確保主管機關監管有據，有助於業者在細胞製劑技術驗證、臨床療效數據的經驗累積，並提升製劑技術創新和細胞製劑品質的國際競爭力，更可加速再生醫療研發及促進產業發展，接軌國際間再生醫療發展資源，共創多贏局面，其中癌症再生醫療，打破不再只限於「標準治療無效」與「實體癌末期」的病患，所有癌友皆可採用衛福部核准的癌症再生醫療，如何在安全性、療效、治療費用和產業發展間取得平衡，正向發展讓台灣再生醫療產業創新技術落地應用，搶占先機立足國際，或耗費醫療資源鎩羽而歸，未得重大突破醫療成果，仍將有待時間考驗各方智慧。隨著清晰明確的法規和制度依循下，將讓台廠業者搶先實際接軌醫療院所或醫美市場的需求驗證，在更符合國際化規範下，提升產業發展競爭力。 —欲索取更多資訊，請點聯繫我們 —
