三月_ 新藥專題｜市場新焦點CAR-T細胞新藥
CAR-T細胞新藥(Chimeric antigen receptor T cell, 嵌合抗原受體 T 細胞)已被美國FDA核准用來治療血癌、淋巴癌及多發性骨髓瘤等，特別對於已嘗試多種治療(化療和幹細胞移植)方案且沒效的病患，能透過 CAR-T 療法完全治愈，引起極大關注! 從患者血液分離T細胞(人體自身免疫細胞具攻擊力的一種)，經基因工程嵌入特殊基因片段，使T細胞新增具備識別腫瘤的能力，即在T細胞(如同武裝士兵)上加裝可追蹤癌細胞的CAR偵測導航系統(如偵測敵人的導航頭盔)，再大量擴增組建可消滅癌細胞的CAR-T免疫軍團，精準滅癌治癒成功率達約5成以上，但仍有可能復發或產生細胞激素風暴、神經毒性和白血球異常活化等副作用，相對於其他癌症治療技術，CAR-T細胞新藥是以活細胞作為攻擊血液癌症的武器，且臨床研究證實部分患者在施打CAR-T細胞新藥10多年後該細胞仍可存活於體內，因此CAR-T細胞新藥被視為能達到長期控制癌症和治癒癌症的療法。
CAR-T細胞新藥成長率高達23.3%，市場規模7年後成長5.8倍
從改造免疫細胞種類和嵌入基因片段，可分為CAR-T、CAR-NK和CAR-GDT等類型，其中CAR-T是目前最成熟且臨床應用最廣泛的技術，根據Research and Market報告，2023年全球CAR-T細胞藥物市場規模約27.8億美元，預估2030年可成長5.8倍，達到159.7億美元，年複合成長率為23.32%，成長機會點來自於全球多發性骨髓瘤和淋巴瘤盛行率不斷上升，世界各國政府和專案救助為癌友制定補貼方案，以及紅斑狼瘡或實體腫瘤的治療等。目前全球核准上市CAR-T細胞新藥約有10個，其中6個獲得美國FDA批准用於治療血癌、淋巴癌和多發性骨髓瘤(較罕見)。領導廠商有吉利德(Gliead)、必治妥(BMS)、諾華(Novartis)和楊森(Janssen)等，國際大藥廠搶進並看好CAR-T細胞新藥的理由主要有三點分別為1.CAR-T細胞新藥證實能完全消滅癌細胞，達成完全治癒，且技術應用較廣是吸引各大藥廠投資的主要原因，從技術理論上，只要替換最上端的用來追蹤識別癌細胞的專屬表面抗體分子(癌細胞偵測導航頭盔)，即該表面抗體分子不常出現(表現量很少)或在正常細胞沒有，就能攻擊各種癌症; 2.關鍵領先廠商吉利德(Gliead)的CAR-T細胞新藥Yescarta®（axicabtagene ciloleucel）已在臨床試驗和商業環境中治療 17,700 名患者，且受惠於美國境外二線和三線治療復發或難治性疾病B 細胞淋巴瘤的強勁需求，該藥物在2023年第三季度單季同比增長 23%，達到3.91 億美元，全年締造超10億美元銷售業績，。3.現行藥物技術仍有改善更好的空間，如費用高製程複雜，無法普及，若能改善製程，降低成本，極端專屬個人化治療無法大量生產，若能改善技術做成通用版。有鑑於此，近期國際藥廠除諾華(Novartis)加碼投資與傳奇生物達成10.1億美元深度合作強化技術升級外，尚有(2024/01/04)艾伯維(AbbVie)和Umoja 達成14.4 億美元開發新型 CAR-T戰略合作、(2023/12/26)阿斯特捷利康(AstraZeneca)砸10 億美元收購 Gracell (亘喜生物)的 CAR-T技術和候選藥物等，都可看出國際藥廠砸10億美元搶進CAR-T細胞新藥開發的企圖心。
台廠搶攻商機CAR-T細胞新藥不遺餘力，力求突破後發先至
CAR-T療法從過去學術臨床研究開發，走到今天的商業化階段，約莫10多年時間，該領域仍有許多值得去探索的機遇，如NK細胞、γδ-T細胞、自體細胞和異體細胞等不同免疫細胞的療效。核准上市CAR-T細胞新藥過去以來，受限於價格高醫療報銷不易、患者群體小和生產規格難度高等阻礙其發展，隨著更清晰的發展策略，未來挑戰在治療領域方面將從現行主流血液瘤如血癌、淋巴癌和多發性骨髓瘤領域面向紅斑性狼瘡或實體腫瘤等領域; 在製造技術應用方面朝向如何從個人專用客制化治療向通用大眾化治療，以及成本如何降低等方面持續改進。臺灣發展CAR-T起步雖較晚，但持續深耕基因工程改造和細胞增生等關鍵製程，隨著掌握現行CAR-T療法發展瓶頸痛點，長聖生技切入難度最高異體CAR-T和實體腫瘤臨床研究，或樂迦再生勇於技術創新導入AI先進製程加速製造成本控管和降低生產成本。細胞基因療法為一新興醫藥產業，具極大市場潛力!台灣持續往CAR-T細胞新藥開發推進，力求突破後發先至，未來仍有機會搶進全球百億美元細胞新藥商機。
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