十二月_ 2024展望｜Witology 2024生醫大健康十大產業預測觀點(上)

在GAI時代，GAI技術賦能新藥探勘和篩藥應用，在縮時、降本和加速端日益顯著; 核酸重組技術在生物醫藥和合成生物學的原料(藥)創新發展扮演重要機遇; 新靶點探勘，將促使更多類型的藥物發展，其機會在阿茲海默症和癌症用藥，創新藥物結構，將促進更多類型新穎小分子標靶技術和藥物問世; 在新藥開發方面，ADC藥物(癌症)、核酸藥物(罕病)和GLP-1藥物(減肥藥)的發展將成為新藥開發的機遇; 在藥物委託製造方面，品質和成本管控效益，以及加速和改良的製造技術開發平台是突破競爭的破局之道。在醫療(科技)器械值得期待的內容包含AI/ML輔助診療已成為醫療器械設備和數位健康科技的標配，搭載有效益AI/ML輔助診療工具加值，將推升醫療器械設備升級和市場競爭優勢; 醫療器械設備發展朝向場域去中心化、智慧化(數字化、AI/ML化)和整合化來打造個人化醫療服務，持續從醫療應用走入人類日常健康領域，穿戴式科技對醫療用途的重要性日益增加; 基因數據(基因定序技術)平價化和應用普及性，將促使多項癌症早篩和非癌症疾病基因診斷等新領域的商業價值提升。在新興療法方面值得期待的內容包含治療性基因編輯技術和細胞治療技術，能一次性達到疾病終身可治癒的創造性，隨著新型基因編輯技術(CRISPR/Cas9)和細胞療法在人體臨床深度應用和醫藥監管單位核准，目前除了核准的癌症、罕見鐮狀細胞疾病、罕見遺傳凝血障礙血友病等治療外，預期將有更多遺傳性疾病的基因療法可能被批准。

大健康產業是全球性的生技醫療創新產業，台灣在醫藥、醫療器械設備和新興療法研發方面持續接軌全球生醫產業的開發競賽，並涉及GAI篩藥、新靶點探勘和新穎小分子標靶藥物開發、醫療器械設備AI/ML化、遠距智慧醫療和健康穿戴、基因診斷及細胞療法等領域。智璞觀測近年來台灣已有多家新藥和醫療設備公司獲得美國 FDA新藥和先進醫療設備審批，或將其專利技術、開發中候選藥物授權海外新藥公司或醫藥通路公司，未來2-3年將陸續傳出新藥獲准和先進醫療器械設備獲證等好消息。隨著2023年生成式AI元年，2024 AI應用醫療落地將會是更全面且成熟的時機，以晶片科技矽島和醫療服務聞名世界的台灣，也將在未來2-3年迎來生醫大健康醫療創新升級的產業契機。

2024 生醫大健康十大關注焦點

<藥物>

1. GAI技術賦能新藥探勘和篩藥應用日益顯著

• 根據麥肯錫報告數據，成功開發一項藥物，平均需要10 – 15年的時間和平均10 億美元成本，甚至超過 20 億美元。生成式GAI技術服務為製藥公司在藥物設計和篩藥過程中，提供了加速、自動化和擴大工作規模所需的基礎設施，也為整個藥物的開發過程在降低風險下，節省寶貴時間和金錢，加速藥物開發效率。近年國際市場交易熱度增高如Inceptive 、Structure Therapeutics和Septerna等，皆在2023年成功募資破億美元，2024年GAI篩藥持續扮演重要角色的地位日益顯著。

2. 核酸(DNA或RNA)重組抗體技術，通過分子生物學及合成生物學等手段，將提升生物醫藥(大分子蛋白藥或胜肽藥)和合成生物學發展

• 基因改造細胞，打造細胞合成工廠，規模化和低成本產生具商業價值的生物醫藥、酶原料或生物分子材料和生物燃料等多項領域開發。以高通量的基因合成、基因轉殖和基因編輯技術，建立基因庫和細胞工廠，透過生物代謝、酵素轉移及發酵過程優化、分離純化，再到工藝放大和建立生物分子原料(藥)品質標準，被視為生技製藥規模化量產的關鍵製造技術，讓過去僅能由動、植物萃取的天然藥物如青蒿素或紫杉醇，或難以規模量產製造的生物活性分子如治療性抗體和蛋白，達到規模化和經濟化量產，合成生物學被視為第三次生物科技革命的重要載體，其廣泛應用將持續引領生物分子的製造革新，如重組膠原蛋白(非動、植物萃取)或疫苗佐劑角鯊烯等都是2024年市場關注焦點。

3. 新靶點探勘，將促使更多類型藥物發展，其機會在阿茲海默症和癌症用藥; 創新藥物結構，將促進更多類型小分子標靶技術和藥物問世

• 新靶點探勘對新藥開發至關重要，將促使更多類型藥物發展，其機會在阿茲海默症和癌症用藥，隨著分子生物學和細胞生物醫學對於疾病發生機制研究的進步，AI輔助篩藥將更有利於新靶點和創新藥物結構的探勘。新穎小分子標靶藥物，有別於傳統小分子缺乏專一性和毒殺正常細胞引起副作用，除具備高度專一性(高度選擇性)和低副作用外，導入多標靶、多功能和多種技術組合的多特異性（multi-specific drug）藥物分子，正成爲複雜新穎小分子藥物技術發展和創新的新趨勢，如RNA小分子標靶藥物(RNA-targeted small molecules, rSM)、抗體藥物複合體(Antibody-Drug Conjugates, ADC)、標的蛋白降解技術(proteolysis targeting chimeras, POTACs) 和分子膠(molecular glues)，或標靶共價抑制劑(Covalent inhibitors, CI)，在2024年新穎小分子藥物將有望邁向臨床試驗新里程碑。

4. ADC藥物(癌症)、核酸藥物(罕病)和GLP-1藥物(減肥藥)的發展將成為新藥開發的機遇

• 截止去年ADC上市藥物已湧現出三款銷售近10億美元的藥物，分別為治療乳癌的Kadcyla^®，2022年銷售65 億美元; 治療淋巴瘤的Adcetris^®，2022年銷售額達8.39億美元; 治療乳癌的Enhertu^®，2022年銷售12億美元，表示ADC新藥在療效與銷售上具有瓜分現有腫瘤市場的潛力，且根據Back Bay ADC新藥資產交易數據顯示，過去五年國際間ADC在抗癌藥領域的交易價值高於其他技術領域如雙特異性抗體(bispecific antibody)，且多數ADC新藥在藥物發現和臨床前階段，就能展示出顯著的抗癌療效，因此在臨床前和臨床階段ADC候選藥物就能創造出數10億美元的階段性里程碑金，且ADC候選新藥平均交易價值可高達20億美元。去年核酸藥物的銷售冠軍是Biogen/Ionis開發用於治療脊髓性肌肉萎縮症的Spinraza^®(nusinersen)，在2022年的銷售額達17.94億美元，其次是Alnylam開發用於治療甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變性的siRNA藥物Onpattro^® (patisiran)，在2022年的銷售額約5.58億美元，USFDA核准核酸藥物中已有7項核酸藥物的銷售額已逾1億美元。隨著核酸新藥治療商機明確、審批速度加快，以及近年國際市場交易熱度增高如ReNAgade、ADARx和Alltrna等皆在今年成功募資破億美元; GLP-1減肥藥物大突破，臨床驗證具減肥、降糖和降低心血管疾病等三效合一的藥效，根據諾和諾德及禮來的2023年銷售數據來看，諾和諾德旗下GLP-1類藥物的半年度銷售額已接近百億美元，禮來Mounjaro^®單季銷售額已接近10億美元，減肥市場需求龐大，從多家研究機構已紛紛調高銷售預測，GLP-1減肥藥商機快速崛起且趨勢形成，未來將創造千億美元商機，2024年ADC藥物、核酸藥物和減肥藥物巨大新藥開發潛力將持續成為技術、資金和市場的追逐焦點。

5. CDMO藥物製造競爭(原研藥國際大廠委託代工、新藥公司委託代工、學名藥公司委託代工和生物相似藥公司委託代工)，將趨向更白熱化，成為生技界的IP廠，以新型藥物遞送技術、掌握505(b)(2)途徑平台，以及複雜製程成本管控效益將是破局之道。

• 就藥物(小分子和大分子藥物)製造觀點而言，CDMO藥物製造競爭是從打入大廠供應鏈(供應鏈關係維護)和製造效益(品質、成本和速度)，大分子藥物因更吃重複雜製程品質成本和製造法規效益(不易轉單)，是CDMO藥物製造兵家競爭之地;而小分子藥物在美國FDA申請藥物許可有三種途徑，包括新成分新藥、505(b)(2)新藥、學名藥。505(b)(2)新藥，以FDA已核准藥物主要活性成分(API)進行新劑型、新複方、新劑量等藥效、副作用和施用途徑改良，專注開發505(b)(2)授權，可形成輕資產投入但高授權金的經營模式，以賺取藥品分潤金與里程碑金，不涉及製造及販賣。兩者若有特色製程技術IP加持，將能獲取競爭優勢，搶佔商機，2024年CDMO製造能力競爭將更趨向白熱化，形成強者恆強的趨勢。

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